La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado la solicitud de comercialización del medicamento en investigación donidalorsen, desarrollado por Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. en colaboración con Ionis Pharmaceuticals, INC. Este fármaco, basado en la tecnología de medicamento antisentido conjugado con ligando (LICA), se presenta como una nueva esperanza para la prevención rutinaria de ataques recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en adultos y adolescentes a partir de 12 años.
La solicitud de autorización se basa en los resultados positivos obtenidos en los estudios de fase 3 OASIS-HAE y OASIS-Plus, con dosificaciones mensuales y bimensuales, así como en un estudio de extensión abierto de fase 2.
De ser aprobado, donidalorsen se convertiría en el primer medicamento de su clase dirigido al ARN para el tratamiento del AEH, ofreciendo una nueva opción terapéutica para esta enfermedad rara y potencialmente mortal. Donidalorsen está diseñado para actuar con precisión y reducir la producción de precalicreína (PKK), interrumpiendo la vía de señalización que desencadena los ataques de AEH. Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. tiene los derechos exclusivos de comercialización en Europa y Asia-Pacífico.
Una de las características destacadas de esta nueva terapia es su perfil de eficacia y seguridad, y la posibilidad de administración bimensual, lo que lo convertiría en el único tratamiento de profilaxis a largo plazo (PLP) con esta frecuencia de administración.
"Creemos que este tratamiento tiene potencial para convertirse en una terapia profiláctica a largo plazo para las personas que padecen AEH. La aceptación de nuestra solicitud de autorización de comercialización en la UE es un hito importante en nuestro propósito de abordar necesidades médicas no cubiertas en esta patología en Europa”, declaró Andy Hodge, CEO de Otsuka Pharmaceutical Europe.
El angioedema hereditario (AEH) es una enfermedad genética rara y potencialmente mortal que se manifiesta con episodios recurrentes e impredecibles de hinchazón grave (angioedema) en diversas partes del cuerpo, como manos, pies, genitales, tracto gastrointestinal, cara y/o garganta. La enfermedad suele debutar en la adolescencia y tiene una prevalencia estimada a nivel mundial de 1 de cada 50.000 personas.
José Manuel Rigueiro, director general de Otsuka Pharmaceutical España y Portugal, añadió: “Aportar soluciones terapéuticas innovadoras para cubrir necesidades médicas no resueltas es una de nuestras misiones como compañía. Confiamos en que, si finalmente se aprueba este nuevo tratamiento administrado por el paciente, contribuiremos a mejorar de manera significativa la calidad de vida de las personas con Angioedema Hereditario”.
En noviembre de 2024, Ionis anunció la aceptación por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.) de una Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) para donidalorsen, con una fecha estimada de aprobación para el 21 de agosto de 2025. La FDA también concedió la designación de medicamento huérfano a donidalorsen en 2023, y la Comisión Europea lo hizo en febrero de 2024.
Los ensayos clínicos han demostrado reducciones significativas y duraderas en las tasas de ataques de AEH con donidalorsen. Los datos del estudio de extensión abierto de fase 2 mostraron una reducción media del 96% en las tasas de ataques hasta dos años de tratamiento. Los resultados de los estudios de fase 3 OASIS-HAE y OASIS-Plus respaldan la eficacia de donidalorsen, incluyendo una reducción significativa y sostenida en las tasas medias mensuales de ataques, una mejora continua de más del 90% con ambas dosis (mensual y bimensual), mejora en las medidas de calidad de vida con la dosis mensual y control de la enfermedad en el 91% de los pacientes con la dosis mensual. El perfil de seguridad del fármaco es bueno, con solo reacciones leves o moderadas en el lugar de la inyección como acontecimiento adverso más frecuente.
