Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) ha anunciado hoy que su compañía matriz, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis), líder en tratamientos dirigidos al ARN con sede en California, han alcanzado un acuerdo de licencia para que Otsuka adquiera los derechos exclusivos de comercialización del futuro fármaco de Ionis para el angioedema hereditario (AEH), donidalorsen (nombre genérico), en Europa.

Donidalorsen es un medicamento en desarrollo clínico antisentido conjugado con un ligando (LICA, por sus siglas en inglés) diseñado para actuar sobre la vía de la precalicreína o PKK.¹ La PKK desempeña un papel importante en la activación de los mediadores inflamatorios asociados con los ataques agudos del angioedema hereditario.² El estudio fase 2 de extensión y abierto demostró que esta molécula reducía la tasa de ataques del AEH en una media del 96%, de 2,70 ataques al mes a 0,06 ataques al mes en 2 años, y que el tratamiento fue bien tolerado.^3,4 Ionis está realizando actualmente dos estudios multicéntricos de fase 3: uno con doble ciego y controlado por placebo en Norteamérica y Europa, y otro mundial y abierto. Donidalorsen ha recibido la designación de medicamento huérfano en EE. UU en 2023.

Makoto Inoue, presidente y director general de Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd., ha declarado: “Otsuka está comprometida con el desarrollo de fármacos para enfermedades raras como la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD). Gracias a esta colaboración con Ionis, si se consigue la aprobación de las autoridades reguladoras, esperamos hacer llegar este nuevo fármaco a los pacientes de Europa para abordar las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con AEH”.

Según los términos del acuerdo, Otsuka abonará a Ionis un pago inicial de 65 millones de dólares, al que se añadirán pagos asociados a la consecución de hitos regulatorios y ventas. Otsuka solicitará la aprobación de las autoridades reguladoras y comercializará el producto en exclusiva en Europa.

“Estamos encantados de colaborar con Otsuka, dada su demostrada capacidad para hacer llegar medicamentos para enfermedades raras a los pacientes en Europa”, ha señalado el Dr. Brett P. Monia, PhD. y director ejecutivo de Ionis. “Este acuerdo se ajusta a nuestra estrategia de centrar inicialmente nuestros esfuerzos de comercialización en el mercado estadounidense. El perfil del producto nos está sorprendiendo favorablemente hasta la fecha y estamos deseando presentar los resultados pivotales de fase 3 en el AEH en el primer semestre del próximo año”.

ACERCA DEL ANGIOEDEMA HEREDITARIO

El AEH es una enfermedad genética rara, autosómica dominante, que se caracteriza por producir edemas impredecibles y frecuentemente graves en la piel, en el tracto gastrointestinal (GI), en las vías respiratorias superiores, en la cara y la garganta, que puede llegar a ser mortal.^5,6 La edad de inicio de la enfermedad, en la mayoría de los casos, se sitúa en la adolescencia, y la prevalencia mundial de esta enfermedad rara se estima en 1 de cada 50.000 personas.^5,7

ACERCA DE OTSUKA PHARMACEUTICAL

Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. es una compañía global dedicada al cuidado de la salud con la filosofía corporativa: “Otsuka - personas creando productos para una mejor salud en el mundo”. Otsuka investiga, desarrolla, fabrica y comercializa productos innovadores, centrándose en productos farmacéuticos para abordar necesidades médicas no cubiertas y productos nutracéuticos para el mantenimiento de la salud diaria.

En el sector farmacéutico, Otsuka es líder en la retadora área de la salud mental y también tiene programas de investigación en varias enfermedades poco abordadas, incluida la tuberculosis, un importante problema de salud pública mundial.

Otsuka Europa emplea a aproximadamente 550 personas y se centra en trastornos psiquiátricos y neurológicos, enfermedades infecciosas, nefrología, oncología y medicina digital. Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. es parte de Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd., una subsidiaria de Otsuka Holdings Co., Ltd. con sede en Tokio, Japón.

Las compañías del grupo Otsuka emplearon a 47,000 personas, consolidaron ventas de aproximadamente € 12.4 mil millones e invirtieron € 1.67 mil millones en investigación y desarrollo en 2022.

Para obtener más información sobre Otsuka, por favor visite www.otsuka-europe.com.

ACERCA DE IONIS PHARMACEUTICALS, INC.

Ionis lleva más de 30 años liderando los tratamientos dirigidos al ARN, siendo pionera en nuevos mercados y cambiando los tratamientos de referencia. En la actualidad, Ionis cuenta con cuatro medicamentos comercializados y una prometedora cartera de productos en fase avanzada de desarrollo, en la que destacan las franquicias cardiovascular y neurológica. Nuestra innovación científica comenzó y continúa con el convencimiento de que los enfermos dependen de nosotros, lo que alimenta nuestra visión de convertirnos en líderes de la medicina genética, utilizando un enfoque multiplataforma para descubrir, desarrollar y suministrar tratamientos que transformen vidas.

Referencias:

1. Ionis Pharmaceuticals, Inc. Available online: https://www.ionispharma.com/medicines/ionis-pkk-l/. Last accessed: December 2023.
2. Schmaier AH. Plasma Prekallikrein: Its Role in Hereditary Angioedema and Health and Disease. Front Med (Lausanne). 2018 Jan 25;5:3.
3. Cohn DM, Newman KB, Bordone L, et al. Two-Year Analysis of the  Phase 2 Open-Label Extension Study in Patients With Hereditary Angioedema. E- poster presented at the American College of Allergy, Asthma & Immunology 2023 Annual Scientific Meeting; November 9–13; Anaheim, CA. Available online: https://epostersonline.com/acaai2023/poster/p053?view=true. Last accessed: December 2023.
4. ClinicalTrials.gov. An Extension Study of  (IONIS-PKK-LRx) in Participants With Hereditary Angioedema. NCT04307381. Available online: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04307381. Last accessed: December 2023.
5. Ghazi A, Grant JA. Hereditary angioedema: epidemiology, management, and role of icatibant. Biologics. 2013;7:103-113
6. Valerieva A, Nedeva D, Yordanova V, et al. Therapeutic management of hereditary angioedema: past, present, and future. Balkan Med J. 2021 Mar;38(2):89-103.
7. Maurer M, Magerl M, Betschel S, et al. The international WAO/EAACI guideline for the management of hereditary angioedema-The 2021 revision and update. Allergy. 2022 Jul;77(7):1961-1990.